Innovatiiviset lääkkeet tarkoittavat usein uusia hoitovaihtoehtoja potilaille ja edistystä terveydenhuollossa yleisölle. Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) lääkearviointi- ja tutkimuskeskus (CDER) arvioi ehdotetut lääkkeet kattavasti tarvittavien tutkimuksen suunnitteluelementtien ja muiden lääkehakemuksessa vaadittavien tekijöiden perusteella. 31. joulukuuta 2023 mennessä FDA on hyväksynyt yhteensä 55 uutta lääkettä vuonna 2023, mukaan lukien 37 uutta molekyylikokonaisuutta ja 18 biologista tuotetta. Seuraavassa on yhteenveto ja johdatus uusiin CDER:n vuonna 2023 hyväksymiin molekyylikokonaisuuksiin. Tämä artikkeli ei sisällä uusia terapeuttisia biologisia aineita, rokotteita, allergiatuotteita, verta ja verituotteita, plasmajohdannaisia, solu- ja geeniterapiatuotteita tai muita hyväksyttyjä tuotteita. Biologisen arvioinnin ja tutkimuksen keskuksen toimesta vuonna 2023.
Brenzavvy
Theracos Bio Pharmaceuticals ilmoitti 20. tammikuuta 2023, että Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) hyväksyi Brenzavvyn käytettäväksi ruokavalion ja liikunnan lisänä verensokerin hallinnan parantamiseksi tyypin 2 diabetesta sairastavilla aikuisilla. Lääkkeen vaikuttava aine on beksagliflotsiini, beksagliflotsiini. Se on natrium-glukoosi-kokuljettaja 2:n (SGLT2) estäjä. Tätä tuotetta ei voi käyttää potilailla, joilla on tyypin 1 diabetes tai diabeettisen ketoasidoosin hoito, eikä potilailla, jotka ovat allergisia beksagliflotsiinille. Se ei sovellu potilaille, joilla on loppuvaiheen munuaissairaus tai jotka ovat parhaillaan hoidossa. Tyypin 2 diabeteksen hoito dialyysipotilailla.
Jaypirca
27. tammikuuta 2023 Eli Lilly ilmoitti, että FDA on nopeuttanut uuden sukupolven BTK-estäjän Jaypircan hyväksyntää. Se soveltuu uusiutuneen tai refraktaarisen manttelisolulymfooman (manttelisolulymfooman) hoitoon saatuaan vähintään kaksi systeemistä hoitolinjaa. hoitoon (mukaan lukien BTK-estäjät). MCL) aikuispotilailla. Tämän tuotteen vaikuttava aine on pirtobrutinibi, joka on ensimmäinen ja ainoa ei-kovalenttinen (reversiibeli) FDA:n hyväksymä BTK-estäjä ja ensimmäinen maailmassa.
Orserdu
FDA hyväksyi 27. tammikuuta 2023 Elacestrantille, Menarinin tytäryhtiön Stemline Therapeuticsin tytäryhtiölle, saamaan FDA:n nopeutetun hyväksynnän kauppanimellä Orserdu postmenopausaalisille naisille, joilla on ER+-, HER2-- ja ESR1-mutaatioita ja joiden sairaus on edennyt sen jälkeen. ainakin ensilinjan endokriinisen hoidon. tai aikuiset miespotilaat, joilla on pitkälle edennyt tai metastaattinen rintasyöpä. Elasestrantti on selektiivinen estrogeenireseptorin modulaattori (SERD), joka voi annoksesta riippuen hajottaa estrogeenireseptoria ja estää estradiolista riippuvaista ER-ohjattua geenin transkriptiota ja kasvaimen kasvua. Tämä on myös FDA:n hyväksymä. Ensimmäinen suullinen SERD-hyväksytty.
Jesduvroq
GlaxoSmithKline ilmoitti 1. helmikuuta 2023, että FDA hyväksyi hypoksialla indusoitavan tekijän prolyylihydroksylaasiestäjän (HIF-PHI) Jesduvroqin markkinoinnin. Tämän tuotteen vaikuttava aine on daprodustaatti, joka soveltuu dialyysihoitoon saaneiden ihmisten hoitoon. Jesduvroq ei sovellu käytettäväksi aikuisille, joilla on vähintään neljä kuukautta kestäneen kroonisen munuaissairauden aiheuttama anemia ja jotka eivät ole dialyysihoidossa. Jesduvroqista tulee ensimmäinen Yhdysvalloissa markkinoitu suun kautta otettava lääke kroonisen munuaissairauden aiheuttaman anemian hoitoon.
Filspari
Travere Therapeutics ilmoitti 17. helmikuuta 2023, että FDA on nopeuttanut lääkkeensä Filsparin hyväksyntää, jonka vaikuttava aine on sparsentaani, endoteliini- ja angiotensiini II -reseptorin antagonisti. Tämä on toinen FDA:n hyväksymä lääke IgA-nefropatian hoitoon aikuisilla.
Skyclarys
Reata Pharmaceuticals ilmoitti 28. helmikuuta 2023, että FDA hyväksyi uuden lääkehakemuksen Nrf2-agonistille Skyclarysille Friedreichin ataksian (Friedreichin ataksia) hoitoon aikuisilla ja 16-vuotiailla ja sitä vanhemmilla nuorilla. Skyclarys on ensimmäinen Se on myös ainoa lääke, joka sopii potilaille, joilla on Friedrichin ataksia. Lääkkeen vaikuttava aine on omaveloksoloni, joka on saanut USA:n FDA:lta harvinaislääke-, Fast Track- ja Rare Pediatric Disease -nimikkeet.
Zavzpret
Pfizer ilmoitti 9. maaliskuuta 2023, että FDA hyväksyi sen lääkkeen Zavzpretin. Sitä käytetään akuutin migreenin hoitoon aikuisilla potilailla. Lääkkeen vaikuttava aine on Zavegepant Hydrochloride. Zavegepant on kolmannen sukupolven korkean affiniteetin, erittäin selektiivinen pienimolekyylinen CGRP-reseptorin antagonisti, joka reversiibelisti salpaa CGRP-reseptorin ja siten inhiboi. CGRP-neuropeptidin biologinen aktiivisuus voi lievittää ja ehkäistä migreenikohtauksia.
Päiväbue
Acadia ilmoitti 10. maaliskuuta 2023, että FDA hyväksyi Daybuen Rett-oireyhtymän hoitoon yli kaksivuotiailla. Daybue on insuliinin kaltaisen kasvutekijä I:n (IGF-1) aminoterminaalisen tripeptidin uusi synteettinen analogi. Vaikuttava ainesosa, trofinetidi, on suunniteltu hoitamaan Rett-oireyhtymän ydinoireita vähentämällä mahdollisesti hermoston tulehdusta ja tukemalla synaptista toimintaa. Daybuesta tuli ensimmäinen ja tällä hetkellä ainoa lääke, joka on hyväksytty Rett-oireyhtymän hoitoon.
Rezzayo
Cidara Therapeutics ilmoitti 22. maaliskuuta 2023, että FDA hyväksyi Rezzayon, jonka aktiivinen ainesosa on Rezafungin Acetate, kandidemian ja invasiivisen kandidiaasin hoitoon aikuisilla. Lääke on uusi ekinokandiini, joka estää beeta-1,3-glukoosisyntaasia ja häiritsee siten sienen soluseinän eheyttä. Tämä on ensimmäinen hyväksytty invasiivisten Candida-infektioiden hoito yli kymmeneen vuoteen.
Joenja
Pharming Pharmaceutical Group ilmoitti 24.3.2023, että FDA hyväksyi Joenjan markkinoinnin ensimmäistä kertaa. Lääkkeen vaikuttava aine on leniolisibifosfaatti, jota käytetään PI3Kδ-hyperaktivaatio-oireyhtymän (APDS) hoitoon aikuisilla ja 12-vuotiailla ja sitä vanhemmilla lapsilla. Joenja on oraalinen estäjä, joka kohdistuu selektiivisesti fosfatidyyli-inositoli-3-kinaasideltaan (PI3Kδ), ja se on ensimmäinen FDA:n hyväksymä APDS-hoito.
Qalsody
25. huhtikuuta 2023 Biogen ilmoitti, että FDA hyväksyi Qalsodyn markkinoinnin. Lääkkeen vaikuttava aine on toferseeni aikuisten amyotrofisen lateraaliskleroosin (ALS, ALS) hoitoon SOD1-geenimutaatioilla. Tämä on yli 200 vuotta ALS:n löytämisen jälkeen, tämä on neljäs maailmanlaajuisesti lanseerattu ALS:n hoitoon tarkoitettu lääke, ja se on myös ainoa biomarkkereihin perustuva hoito, joka on saanut FDA:lta nopeutetun hyväksynnän ALS:n hoitoon. geneettisiä mutaatioita.
Veozah
Astellas ilmoitti 12. toukokuuta 2023, että FDA on hyväksynyt Veozahin listauksen. Lääkkeen vaikuttava aine on Fezolinetant, jota käytetään vaihdevuosien aiheuttaman keskivaikean tai vaikean vasomotorisen oireyhtymän (VMS) hoitoon. Fezolinentantti on NK3-reseptorin antagonisti. Antagonisoimalla NK3-reseptoreita, salpaamalla neurokiniini B:n (NKB) ja kisspeptiinin/neurokiniini B/dynorfiinin (KNDy) hermosolujen yhdistelmän, se säätelee hermosolujen aktiivisuutta lämmönsäätelykeskuksessa, mikä lopulta palauttaa tasapainon ja lievittää VMS:ää.
Miebo
Bausch+Lomb Corp. ja Novaliq GmbH ilmoittivat 18. toukokuuta 2023, että FDA on hyväksynyt Miebon markkinoinnin. Lääkkeen vaikuttava aine on perfluorheksyloktaani, jota käytetään kuivasilmäisyyden oireiden ja oireiden hoitoon. Miebo, fluorattu alkaani, on vedetön, yksikomponenttinen, säilöntäaineeton silmäliuos, joka on ensimmäinen ja ainoa FDA:n hyväksymä silmäliuos, joka kohdistuu suoraan kyynelhaihduttamiseen kuivasilmäsairauden hoitomenetelmässä.
Xacduro
Innoviva ilmoitti 23. toukokuuta 2023, että FDA on hyväksynyt sulbaktaamia ja durlobaktaamia sisältävän Xacduron markkinoinnin Acinetobacter baumannii -asetaatin herkkien kantojen aiheuttamien sairaalabakteerien hoitoon 18-vuotiailla tai sitä vanhemmilla. . keuhkokuume ja ventilaattoriin liittyvä bakteerikeuhkokuume. Tässä yhdistelmässä sulbaktaami on lääke, joka on rakenteellisesti sukua penisilliinille ja on vastuussa Acinetobacter baumanniin tappamisesta, kun taas durlobaktaami suojaa sulbaktaamia Acinetobacter baumanniin tuottamien entsyymien hajoamiselta.
Posluma
Blue Earth Diagnostics ilmoitti 25. toukokuuta 2023, että FDA hyväksyi Posluman, jonka vaikuttava aine on Flotufolastat F-18 Gallium, listaamisen käytettäväksi eturauhasspesifisen kalvoantigeenin radioaktiivisessa positroniemissiotomografiassa (PET). PSMA) positiivisuus. leesiot miehillä, joilla epäillään metastaattista eturauhassyöpää ja jotka ovat ehdokkaita alkuperäiseen lopulliseen hoitoon tai joiden uusiutumista epäillään kohonneiden seerumin eturauhasspesifisten antigeenien (PSA) pitoisuuksien vuoksi.
Paxlovid
Pfizer ilmoitti 25. toukokuuta 2023, että FDA on hyväksynyt Paxlovidin markkinoinnin. Lääkkeen vaikuttavat aineet ovat Nirmatrelvir ja Ritonavir. Sitä käytetään aikuispotilaiden hoitoon, joilla on lievä tai kohtalainen COVID{2}}-infektio. Paxlovid on neljäs FDA:n hyväksymä lääke. Ensimmäinen lääke COVID-19 hoitoon aikuisilla ja ainoa oraalinen viruslääke.
Inpefa
Lexicon Pharmaceuticals ilmoitti 26. toukokuuta 2023, että FDA hyväksyi Inpefan listalle ottamisen. Lääkkeen vaikuttava aine on sotagliflotsiini. Inpefa on natrium-glukoosi-kokuljettaja 2:n (SGLT2) estäjä, jota käytetään vähentämään sydämen vajaatoiminnan riskiä tai kroonisen sydän- ja verisuoniperäisen kuoleman riskiä, sydämen vajaatoiminnan hätäkäyntejä ja sairaalahoitoa sydämen vajaatoiminnan vuoksi aikuisilla, joilla on munuaissairaus, tyypin 2 diabetes ja muita kardiovaskulaarisia riskitekijöitä.
Litfulo
Pfizer ilmoitti 23. kesäkuuta 2023, että FDA hyväksyi Litfulon, jonka vaikuttava aine on Ritlecitinib Tosylate, käytettäväksi 12-vuotiaille ja sitä vanhemmille potilaille, joilla on vaikea kaljuuntuminen areata. Litfulo on kinaasi-inhibiittori, joka estää Janus-kinaasi 3:a (JAK3) ja tyrosiinikinaaseja, jotka ilmentyvät hepatosellulaarisen karsinooman (TEC) kinaasiperheessä.
Vanflyta
Daiichi Sankyo ilmoitti 20. heinäkuuta 2023, että FDA hyväksyi Vanflyta listauksen. Lääkkeen vaikuttava aine on Quizartinib Dihydrochloride, joka on tarkoitettu aikuispotilaiden hoitoon, joilla on äskettäin diagnosoitu akuutti myelooinen leukemia (AML), jossa on FLT3-ITD-mutaatioita. Quizartinibi on ensimmäinen FLT3:n estäjä, jonka FDA on hyväksynyt erityisesti FLT3-ITD-positiivisen AML:n hoitoon. Se kattaa äskettäin diagnosoidun AML:n kolme hoitovaihetta – induktio-, konsolidointi- ja ylläpitohoidon muilla kuin siirtopotilailla.
Xdemvy
24. heinäkuuta 2023 Tarsus ilmoitti, että FDA hyväksyi Xdemvyn, jonka vaikuttava aine on Lotilaner, Demodex blefariitin hoitoon. Lotilaner on punkkiselektiivinen gamma-aminovoihapon (GABA) ohjaamien kloridikanavien estäjä. Näiden GABA-kloridikanavien esto aiheuttaa kohde-organismin halvaantumisen, mikä johtaa sen kuolemaan. Lääke kohdistuu suoraan Demodexiin, Demodex-blefariitin lähteeseen. Tämä on ensimmäinen ja ainoa FDA:n hyväksymä radikaalihoito erityisesti Demodexille.
Izervay
Astellas Pharma ilmoitti 4. elokuuta 2023, että FDA hyväksyi tytäryhtiönsä Iveric Bion kehittämän Izervayn markkinoinnin. Lääkkeen vaikuttava aine on Avacincaptad Pegol Sodium, jota käytetään silmänpohjan rappeuman (AMD) aiheuttaman maantieteellisen atrofian (GA) hoitoon. Izervay on uusi C5-komplementtiproteiinin estäjä, joka sisältää avacinkaptadipegolia, joka heikentää komplementtijärjestelmän aktiivisuutta kohdistetulla hyökkäyksellä C5:tä vastaan, mikä mahdollisesti hidastaa karttaatrofian kehittymistä.
Sohonos
Ipsen ilmoitti 16. elokuuta 2023, että FDA hyväksyi Sohonoksen markkinoinnin. Lääkkeen vaikuttava aine on Palovarotene, jota käytetään vähentämään uuden luukudoksen tuotantoa potilailla, joilla on progressiivinen lihasluutuminen (FOP). Palovaroteeni on oraalinen, selektiivinen retinoiinihapporeseptorin gamma-agonisti (RAR), joka välittää reseptorien, kasvutekijöiden ja proteiinien välisiä vuorovaikutuksia verkkokalvon signaalireitillä uusien epänormaalien luiden kehittymisen vähentämiseksi. muodossa. Sohonos on ensimmäinen FDA:n hyväksymä lääke FOP:n hoitoon.
Aphexda
BioLineRx ilmoitti 8. syyskuuta 2023, että FDA hyväksyi Aphexdan listauksen. Lääkkeen vaikuttava aine on Motixafortide Acetate. Aphexda on hematopoieettisia kantasoluja mobilisoiva aine, joka soveltuu käytettäväksi yhdessä filgrastiimin (G-CSF) kanssa multippeli myelooman mobilisoimiseksi. Potilaan hematopoieettiset kantasolut siirretään perifeeriseen vereen keräystä ja myöhempää autologista siirtoa varten. Aphexda on innovatiivinen CXCR4-estäjä, joka annetaan ihonalaisena injektiona. Aphexda on ensimmäinen innovatiivinen lääke, joka on saanut FDA:n hyväksynnän multippelin myelooman kantasolujen mobilisaatioon kymmeneen vuoteen.
Ojjaara
GSK ilmoitti 15.9.2023, että FDA on hyväksynyt Ojjaaran markkinoinnin. Lääkkeen vaikuttava aine on Momelotinib Dihydrochloride, joka soveltuu keskivaikean tai suuren riskin myelofibroosin, mukaan lukien primaarisen myelofibroosin tai sekundaarisen myelofibroosin (polycythemia vera ja essentiaalinen trombosytemia) hoitoon aikuisilla, joilla on anemia. Ojjaara on uusi lääke, jolla on erilainen vaikutusmekanismi ja joka kohdistuu JAK1:een, JAK2:een ja ALK2:een. Ojjaara on ensimmäinen ja ainoa hoitomuoto, joka sopii myelofibroosia ja anemiaa sairastaville potilaille.
Exxua
22. syyskuuta 2023 Fabre-Kramer Pharmaceuticals ilmoitti, että FDA on hyväksynyt Exxuan listautumisen. Lääkkeen vaikuttava aine on Gepirone Hydrochloride, joka soveltuu aikuisten masennuksen (MDD) hoitoon. Exxua on ensimmäinen suun kautta otettava selektiivinen 5-HT1A-reseptoriagonisti, jonka FDA on hyväksynyt MDD:n hoitoon.
Rivfloza
NovoNordisk ilmoitti 29. syyskuuta 2023, että FDA on hyväksynyt sen RNAi-hoitoa käyttävän Rivfloza-injektion listauksen. Lääkkeen vaikuttava aine on Nedosiran Natrium. Se soveltuu tyypin 1 primaarisen hyperoksalurian riskin vähentämiseen vähintään 9-vuotiailla ja joilla on suhteellisen heikko munuaistoiminta. paremmat virtsan oksalaattitasot potilailla, joilla on Rivfloza, ensimmäinen Novo Nordiskin kehittämä hyväksytty RNAi-hoito. Rivfloza sitoutuu maksan laktaattidehydrogenaasia (LDH) ilmentävään mRNA:han ja estää tämän proteiinin ilmentymistä vähentäen merkittävästi oksalaatin ylituotantoa.
Velsipity
12. lokakuuta 2023 Pfizer ilmoitti, että FDA on hyväksynyt Velsipityn markkinoinnin. Lääkkeen vaikuttava aine on etrasimodiarginiini. Velsipity on sfingosiini1-fosfaattireseptorin modulaattori, joka voi osittain ja palautuvasti estää lymfosyyttejä. Kyky poistua imusolmuksellisista elimistä ja vähentää siten lymfosyyttien määrää ääreisveressä, on tarkoitettu aikuisten kohtalaisen tai vaikean aktiivisen haavaisen paksusuolitulehduksen hoitoon.
Zilbrysq
UCB ilmoitti 17. lokakuuta 2023, että FDA on hyväksynyt Zilbrysqin markkinoinnin. Lääkkeen vaikuttava aine on Zilucoplan Sodium, jota käytetään yleistynyttä myasthenia gravista (gMG) sairastavien aikuispotilaiden hoitoon, jotka ovat asetyylikoliinireseptorin (AChR) vasta-ainepositiivisia. Komplementti-C5-estäjänä Zilbrysq estää komplementtivälitteisen hermo-lihasliitoksen vaurion kohdistetulla toimintamekanismillaan. Zilbrysq on ensimmäinen uusi, kerran päivässä annettava, ihonalainen makrosyklinen peptidi-C5-komplementin estäjä, joka on hyväksytty näiden potilaiden hoitoon.
Agamree
26. lokakuuta 2023 Santhera Pharmaceuticals ja ReveraGen BioPharma ilmoittivat yhdessä, että FDA hyväksyi Agamreen listauksen. Lääkkeen vaikuttava aine on Vamorolone. Agamree on kortikosteroidi, jolla on tulehdusta estäviä ja immunosuppressiivisia vaikutuksia glukokortikoidireseptorin kautta. Se sopii Treats Duchenne -lihasdystrofian (DMD) hoitoon 2-vuotiaille ja sitä vanhemmille potilaille.
Fruzaqla
8. marraskuuta 2023 Chi-Med ja Takeda ilmoittivat yhdessä, että FDA hyväksyi Fruzaqlan markkinointihakemuksen. Lääkkeen vaikuttava aine on frukvintinibi, jota käytetään aiemmin fluorourasiili-, oksaliplatiini- ja irinotekaanipohjaista hoitoa saaneiden potilaiden hoitoon. Kemoterapia, anti-vaskulaarinen endoteliaalinen kasvutekijä ("VEGF") ja anti-epidermaalinen kasvutekijäreseptori (EGFR) -hoito aikuisilla, joilla on metastaattinen paksusuolen syöpä.
Puolustus
CorMedix ilmoitti 15. marraskuuta 2023, että FDA hyväksyi Defencathin listauksen. Lääkkeen vaikuttavat aineet ovat hepariininatrium ja taurolidiini. Se soveltuu vähentämään munuaisten vajaatoiminnan riskiä rajoitetulla munuaisten vajaatoimintaa sairastavilla aikuispotilailla, jotka saavat pitkäaikaista hemodialyysihoitoa keskuslaskimokatetrin (CVC) kautta. Verenkiertoon liittyvät infektiot (CRBSI), hepariini on antikoagulanttiliuos, jota käytetään usein katetrissa, kun niitä ei käytetä, ehkäisemään mahdollisesti vaarallisten verihyytymien muodostumista. Taurolidiini on tiadiatsiiniantibakteerinen aine, jonka on kehittänyt CorMedix Company. Sitä voidaan käyttää laajakirjoisena antibakteerisena aineena erilaisia bakteereja vastaan.
Augtyro
BRISTOL ilmoitti 15. marraskuuta 2023, että FDA hyväksyi Augtyron, jonka vaikuttava aine on repotrektinibi, aikuispotilaiden hoitoon, joilla on ROS1--positiivinen paikallisesti edennyt tai metastaattinen ei-pienisoluinen keuhkosyöpä (NSCLC). Repotrektinibi on ensimmäinen uuden sukupolven ROS1-, pan-TRK- ja ALK-inhibiittori, jonka etuna on vahvempi syövän vastainen teho, monikohde laajakirjoinen syöväntorjunta ja potentiaali lääkeresistenssin voittamiseksi.
Truqap
Astrazeneca ilmoitti 16. marraskuuta 2023, että FDA hyväksyi Truqapin listauksen. Lääkkeen vaikuttava aine on Capivasertib. Truqapia käytetään yhdessä Faslodexin kanssa hormonireseptori (HR) positiivisen ja ihmisen epidermaalisen kasvutekijän reseptori 2:n (HER2) negatiivisen hoidossa. Aikuiset potilaat, joilla on paikallisesti edennyt tai metastaattinen rintasyöpä. Truqap on luokkansa ensimmäinen AKT-inhibiittori ja suun kautta otettava selektiivinen adenosiinitrifosfaatin (ATP) kilpaileva estäjä, joka estää kaikkia kolmea seriini/treoniinikinaasi AKT:n (AKT1/2/3) isoformia.
Ogsiveo
SpringWorks Therapeutics ilmoitti 27. marraskuuta 2023, että FDA on hyväksynyt Ogsiveon markkinoinnin. Lääkkeen vaikuttava aine on Nirogasestat Hydrobromide. Ogsiveo on suun kautta otettava gammasekretaasi-inhibiittori, joka on tarkoitettu systeemistä hoitoa tarvitsevien progressiivisten desmoidisten kasvainten hoitoon. Tämä tuote on ensimmäinen markkinoille saatettu desmoidinen kasvainhoito. FDA myönsi aiemmin Nirogacestat Breakthrough Therapy-, Fast Track- ja Orphan Drug -nimitykset desmoidisten kasvainten hoitoon.
Fabhalta
Novartis ilmoitti 5. joulukuuta 2023, että FDA hyväksyi Fabhaltan listautumisen. Lääkkeen vaikuttava aine on Iptacopan Hydrochloride, joka soveltuu aikuisten potilaiden hoitoon, joilla on kohtauksellinen yöllinen hemoglobinuria (PNH). Fabhalta on komplementtitekijä B:n estäjä, joka toimii proksimaalisesti immuunijärjestelmän vaihtoehtoisessa komplementtireitissä ja hallitsee kattavasti punasolujen (RBC) tuhoutumista sekä verisuonten sisällä että ulkopuolella.
Filsuvez
AMRYT ilmoitti 18. joulukuuta 2023, että FDA hyväksyi Filsuvezin markkinoinnin. Lääkkeen vaikuttava aine on koivutriterpeenit, joka soveltuu 6 kuukauden ikäisten ja sitä vanhempien potilaiden junktionaalisen tai atrofisen epidermolyysin hoitoon.
Wainua
21. joulukuuta 2023 AstraZenecan ja Ionis Pharmaceuticalsin yhdessä kehittämä Wainua on hyväksytty Yhdysvalloissa FDA:n toimesta perinnöllisen transtyretiinivälitteisen amyloidoosin aiheuttaman polyneuropatian hoitoon aikuisilla. Wainua on antisense-oligonukleotidi-GalNAc-konjugaatit, jotka aiheuttavat mutantin ja villityypin TTR-mRNA:n hajoamista sitoutumalla TTR-mRNA:han, mikä vähentää seerumin TTR-proteiinia ja TTR-proteiinin kertymistä kudoksiin. Sen tarkoituksena on hidastaa taudin etenemistä ja parantaa potilaiden elämänlaatua estämällä väärin laskostuneiden mutantti-TTR-proteiinien tuotantoa.
Yhteenvetona voidaan todeta, että FDA:n vuonna 2023 hyväksymien uusien lääkkeiden määrä saavutti ennätyksen viiteen vuoteen ja innovatiivisilla mekanismeilla varustettujen lääkkeiden osuus nousi uuteen ennätykseen. Pienimolekyyliset lääkkeet ovat edelleen päävoima innovatiivisissa lääkkeissä, kun taas CBER:n hyväksymien geeniterapioiden määrä on ennätys ja innovaatioita syntyy edelleen.